十年，打造一个新药研发服务平台

与每一位生物科技工作者一样，我也希望在自己手里开发出一款好药来。大概在2008年初，我决定创业的时候，开始思考是否可以用基因编辑的模式小鼠进行药物开发。当时Th17刚发现不久，我觉得针对IL-17开发药物应该不错，于是公司成立伊始就做了两个IL-17基因编辑小鼠，一个用来筛药，一个用来出售给研究机构。很可惜，做为草根创业者，当时没有能力融到足够的钱来做新药研发。但这个梦想从来没有放弃过，所以才有了历经10年打造一个“新药研发平台”的艰苦跋涉。

打造一个“一站式抗体药物研发平台”，应该是怎样的一个搭建流程呢？这个平台的核心是“基于体内药效”的新药研发。用小鼠制备出来的一个识别人靶点蛋白的抗体，一般不识别小鼠蛋白。如果要做体内药效的话，就要用到靶点人源化小鼠；而做靶点人源化小鼠，就需要一个小鼠基因打靶团队；一个小鼠模型从制备出来到能够应用，需要进行规模化的繁殖，所以就需要很大的动物房；如果有了疾病模型，也需要有大量单克隆抗体可筛，所以需要一个抗体开发团队；全人抗体是将来抗体药物研发的趋势，所以，我们又做了一个全人抗体基因的小鼠RenMab，在这个小鼠里，其抗体基因序列(VDJ和VJ)已经被人的抗体基因全部原位替换了。

过去10年，我们就是这样一步步不断地探索，使得每个步骤之间实现无缝对接，也就有了一个基本的一站式平台的雏形了。这种紧凑的平台，不但可以让客户可以在我们这样一个平台上完成所有关键实验，而且，我们应该确保筛选到的候选抗体做到动物体内药效够好（广告法规定不能用“最”字)，提高临床试验成功率。

这个平台距离IND申报还有一个步骤，就是抗体生产和CMC。所以，我们今年开始建设这个平台，并获得了投资人的认可。

那这个平台有什么独特的地方呢？首先，这是一个“from idea to IND filling”的一站式平台。客户只要有一个想法，我们可以同时开展靶点人源化小鼠制备和RenMab小鼠免疫和单抗制备。有的靶点人鼠同源性太高，有的靶点虽然人鼠之间同源性不高，但功能区域同源性很高。对于这样的靶点, 我们可以在RenMab上对这个靶点进行基因敲除，再进行免疫并制备单抗。体内药效一般作为临床前研发的最后一步，而我们可以将体内药效放到第一步，通过对所有单克隆抗体进行体内药效排序，从中找到最佳候选分子。因为这些分子已经是人的抗体序列，可以更快的进入细胞株构建、蛋白表达和CMC阶段，从而极大地加快临床前抗体药物研发进程。

公司自成立以来，经历了几个关键阶段。2015年之前，公司一直在进行基因打靶的CRO服务。做为一个领域里后来者，我们用技术和信誉逐渐打开了市场。2016年初，公司业务拓展到了模式动物的生产领域；同年，公司开始建立自己的抗体药物研发部门；2017年，公司开始进入临床前动物实验服务领域，利用我们自主研发的疾病模型进行体内药效实验，并逐渐扩展到了PK/PD、毒理以及病理分析等领域。通过这些年的摸爬滚打，公司从零做起，并于今年帮助客户完成2个美国IND的申报，证明了公司一站式新药研发服务平台的技术实力。

对我们来讲，最艰难的转型是在2015年的时候，从基因打靶CRO向动物生产供应发展。当时不仅众多投资公司不看好，连我们自己人都觉得风险很大。由于基因打靶CRO业务的竞争将越来越激烈，如果没有高标准动物房的支撑，公司势必会在竞争中败下阵来，也就是“找死”和“等死”的区别。很幸运转型最终还算顺利。后面的转型相对来讲要容易一些，也许是大家已经习惯了这种不停的折腾，而且团队对企业的把控能力也获得了更多投资机构的认可。

很快，我们将完成新一轮融资，用于抗体生产设施建设，至此，我们的一站式平台才是真正完成了。我相信这个平台会为国内外的客户带来质量和速度两方面的良好体验。就像我国的高铁。